W USA pierwszy pacjent został poddany eksperymentalnej terapii, która według zamierzeń badaczy, ma doprowadzić do przekształcenia jednego z węzłów chłonnych w miniaturową wątrobę. Jeśli koncepcja się sprawdzi, a tego dowiemy się za kilka miesięcy, może to zrewolucjonizować leczenie chorób wątroby i znacznie zmniejszyć liczbę osób oczekujących na przeszczep narządu.
Terapia została opracowana przez firmę biotechnologiczną z Pensylwanii LyGenesis i ma pomóc ludziom ze schyłkową niewydolnością wątroby poprzez przekształcenie jednego z węzłów chłonnych w funkcjonalny, miniaturowy narząd. Prace nad leczeniem trwają już od dekady. Koncepcja najpierw została sprawdzona na zwierzętach, a teraz rozpoczęły się pierwsza badania z udziałem ludzi.
- To technologia, która w ciągu zaledwie kilku lat może potencjalnie wyeliminować kolejki oczekujących na przeszczep wątroby – mówi Michael Hufford z LyGenesis. - Podaliśmy terapię naszemu pierwszemu pacjentowi w badaniu klinicznym, wykorzystując jego własne węzły chłonne jako żywe bioreaktory do hodowli narządu – dodał.
Leczenie polega na pobraniu komórek z wątroby – zwanych hepatocytami – i wstrzyknięciu ich do węzłów chłonnych – licznie występujących struktur znajdujących się na przebiegu naczyń limfatycznych, które wspomagają układ odpornościowy poprzez filtrowanie limfy z obcych cząsteczek, takich jak wirusy wywołujące infekcje. Gdy hepatocyty znajdą się już w węzłach chłonnych, powinny rosnąć i rozwijać się, łącząc się również z układem krążenia poprzez rozwój naczyń krwionośnych. - Z biegiem czasu ten węzeł chłonny zniknie, a pozostanie jedynie miniaturowy narząd – podkreśla Hufford.
Naukowcy przetestowali koncepcję na myszach, psach i świniach. W badaniach na świniach, u każdego zwierzęcia biorącego udział w eksperymentach nastąpiło przywrócenie czynności wątroby, a dokładne badanie ich węzłów chłonnych ujawniło nie tylko dobrze prosperujące hepatocyty, ale także sieć dróg żółciowych i układu naczyniowego, które spontanicznie utworzyły się wśród przeszczepionych komórek wątroby (więcej na ten temat w tekście: W węzłach chłonnych można wyhodować nową wątrobę. Potwierdziły to eksperymenty na świniach).
Naukowcy wstrzyknęli zdrowe hepatocyty od zdrowego dawcy do węzła chłonnego w górnej części jamy brzusznej pierwszej osobie ze schyłkową niewydolnością wątroby. Koncepcja jest taka, że komórki rozmnożą się i skolonizują węzeł chłonny, tworząc w ciągu kilku miesięcy strukturę zdolną do filtrowania krwi.
Jak wskazuje Hufford, węzły chłonne, które również filtrują odpady w organizmie i są ważną częścią układu odpornościowego, są idealne do hodowli mini-wątroby. Otrzymują duży dopływ krwi, a są ich setki w całym organizmie, więc jeśli kilka z nich posłuży do wytworzenia organu, wiele innych może nadal funkcjonować bez szkody dla organizmu.
W badaniach klinicznych ma wziąć udział maksymalnie 12 osób ze schyłkową niewydolnością wątroby – to nieodwracalne uszkodzenie wątroby prowadzące do licznych powikłań wielonarządowych i ostatecznie śmierci. W takiej sytuacji wymagany jest przeszczep, ale istnieje wiele czynników, które mogą na to nie pozwolić. Niektórzy pacjenci mogą być już zbyt chorzy, aby zakwalifikować się do transplantacji, nawet, jakby znalazł się dla nich odpowiedni narząd. Listy oczekujących na przeszczep są bardzo długie. Tylko w USA na wątrobę czeka prawie 10 tys. osób. Każdego roku około 12 proc. oczekujących umiera.
W badaniach klinicznych oceniane będzie bezpieczeństwo terapii, to, jak toleruje taki zabieg ludzki organizm no i oczywiście jej skuteczność. Komórki wątroby mają zostać wstrzyknięte do maksymalnie pięciu węzłów chłonnych danej osoby, aby ustalić, czy dodatkowe narządy mogą zwiększyć skuteczność terapii.
Pierwszy zabieg miał miejsce 25 marca. Obecnie pacjent dochodzi do siebie. Zostały podane mu leki immunosupresyjne, by jego organizm nie odrzucił komórek dawcy.
Być może nowa terapia pozwoli zmniejszyć liczbę osób oczekujących na przeszczep. - Jeśli badanie zakończy się sukcesem i uzyskamy zgodę FDA, nasza allogeniczna terapia komórkowa umożliwi leczenie kilkudziesięciu pacjentów z schyłkową niewydolnością wątroby przy pomocy jednego dawcy, co może pomóc w przechyleniu obecnej nierównowagi między podażą a zapotrzebowaniem na narządy na korzyść pacjentów – zaznacza Hufford.
LyGenesis bada też możliwość hodowli w węzłach chłonnych mini-nerek oraz mini-trzustki.
Źródło: Nature, IFLScience, fot. Database Center for Life Science/ CC BY-SA 2.1/ Wikimedia Commons
