Amerykańscy naukowcy, za pomocą techniki edycji genów, usunęli z organizmu myszy wirus HIV. To duży krok w kierunku opracowania skutecznej terapii.
Przełomowa metoda edycji genów CRISPR-Cas9 jest znana już od dłuższego czasu. Jednak nikt do tej pory nie użył jej przeciwko HIV. Badacze z University of Pittsburgh przy udziale kolegów z Temple University jako pierwsi zastosowali tą technikę, by wydzielić wirus HIV z komórek myszy.
Amerykańscy naukowcy dzięki zastosowaniu tej techniki wycięli DNA wirusa HIV. Wirus w ten sposób został pozbawiony możliwości wykonania swojej kopii. W efekcie HIV został całkowicie usunięty z organizmu myszy, na której testowano technikę. Po zaledwie jednym zabiegu naukowcy wykazali, że technika z powodzeniem usunęła wszystkie ślady zakażenia w narządach i tkankach myszy.
Jest jednak za wcześnie, by podobną terapię stosować u ludzi. Co prawda mysz, która wzięła udział w testach była nieco zmodyfikowana i posiadała wszczepione ludzkie komórki układu odpornościowego zarażone wirusem HIV. Ale do skutecznych terapii jeszcze daleka droga.
Badania naukowców z USA przybliżają nas do pokonania wirusa HIV. Wirus ten jest odpowiedzialny za śmierć dziesiątek milionów osób na całym świecie. Obecnie szacuje się, że zarażonych jest około 40 milionów osób. Dzisiejsze terapie bazują na lekach antyretrowirusowych, które hamują replikowanie się wirusa. Pozwalają pacjentom na w miarę normalne życie, są jednak kosztowne i nie każdy może sobie na nie pozwolić.
- Następnym etapem będzie powtórzenie badań na naczelnych, które są bardziej odpowiednim modelem zwierzęcym. Sprawdzimy, czy uda nam się usunąć wirus HIV z zainfekowanych limfocytów T (komórki układu immunologicznego) oraz innych miejsc, gdzie może ukrywać się wirus – powiedział współautor badań doktor Kamel Khalili z Temple University.
CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) to system używany przez bakterie do obrony przed wirusami. To taki mechanizm obronny, powtarzająca się sekwencja fragmentów DNA. Zauważona została przez Yoshizumi Ishino pod koniec lat 80. ubiegłego wieku w genomie bakterii Escherichia coli. Mechanizm tez zawiera informacje o DNA wirusów i w połączeniu z enzymem tnącym DNA – endonukleazą Cas9 stanowi system obrony przed wirusami.
Sama metoda CRISPR-Cas9 działa na zasadzie rozpoznawania obcego DNA dzięki mRNA, które odpowiada za przenoszenie informacji genetycznej. Cała sekwencja CRISPR dzielona jest następnie na krótsze kawałki zawierające fragment DNA wirusa oraz sekwencję CRISPR. Na podstawie tej informacji tworzony jest swoisty zapis wirusa, który jest zapamiętywany przez komórkę i wykorzystywany w walce z wirusem. W przypadku infekcji wzorzec atakującego wirusa łączy się z enzymem Cas9 i tnie napastnika na kawałki całkowicie go unieszkodliwiając. Wycięte kawałki są potem dodawane do sekwencji CRISPR, swoistej bazy danych o zagrożeniach. Wzorce mogą być tworzone przez człowieka dzięki czemu możemy ingerować w geny, podstawiać lub wycinać niebezpieczne fragmenty. Metoda ta jest tańsza i bardziej precyzyjna od wcześniej używanych.
Źródło: Molecular Therapy, CBS NESW, fot. C. Goldsmith/CDC
