Eksperymentalna terapia oparta na komórkach macierzystych przywróciła fizjologiczną funkcję komórek wysp trzustkowych. Już po jednej dawce 10 z 12 pacjentów z ciężką postacią cukrzycy typu 1 wykazało wyraźną poprawę stanu zdrowia i rok po leczeniu nie wymagało przyjmowania insuliny.
Nowy lek o nazwie Zimislecel został opracowany przez firmę Vertex Pharmaceuticals z siedzibą w Bostonie w USA. Jej przedstawiciele podczas 85. kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego, który odbyły się w dniach 20-23 czerwca w Chicago poinformowali o wynikach prowadzonych badań klinicznych, w których wzięło udział 12 pacjentów z ciężką, insulinozależną cukrzycą typu 1. Już pojedyncza dawka leku znacznie poprawiała stan zdrowia i pozwoliła zrezygnować z zastrzyków insuliny u 10 leczonych nową terapią osób.
Wyniki oraz opis badań ukazał się na łamach pisma „New England Journal of Medicine” (DOI: 10.1056/NEJMoa2506549).
Cukrzyca
Cukrzyca jest chorobą charakteryzującą się podwyższonym poziomem glukozy we krwi. Jest to spowodowane defektem pracy komórek beta wysp trzustkowych, które wytwarzają obniżającą poziom cukru we krwi insulinę. Wyspy trzustkowe, nazywane także wyspami Langerhansa, to malutkie struktury składające się z komórek alfa i beta, które produkują insulinę i glukagon. Występują w miąższu trzustki. Wydzielają hormony regulujące węglowodanową przemianę materii, a dorosła osoba może posiadać nawet dwa miliony takich komórek. Osoby z cukrzycą mają zniszczone wyspy trzustkowe, dlatego nieustannie muszą stosować insulinę w zastrzykach.
W cukrzycy typu 1 komórki beta są niszczone przez układ odpornościowy. W następstwie tego zanika zdolność wytwarzania insuliny. W cukrzycy typu 2 zmniejszona jest wrażliwość tkanek na insulinę. Przez to organizm domaga się zwiększonej produkcji insuliny, co przekracza możliwości komórek beta. W rezultacie komórki beta nie działają poprawnie i poziom insuliny w organizmie maleje, choć nadal jest wytwarzana. Cukrzyca dotyka prawie pół miliarda ludzi na świecie. Najczęstszą jej postacią jest cukrzyca typu 2.
Przeszczepy wysepek trzustkowych mogą leczyć chorobę, ale nie ma wystarczającej liczby dawców, aby sprostać rosnącemu zapotrzebowaniu. Do tego biorcy po takim przeszczepie muszą stosować leki immunosupresyjne, aby zapobiec odrzuceniu tkanki dawcy przez organizm.
– Terapia komórkami macierzystymi daje duże nadzieje na transformację leczenia cukrzycy typu 1, oferując prawdziwą niezależność od insuliny — przyznał Marlon Pragnell, wiceprezes Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego. – Dzięki postępom w inżynierii genetycznej, tego typu terapie mogą pewnego dnia wyeliminować potrzebę stosowania leków immunosupresyjnych – dodał.
Przełomowa terapia?
W ramach badań 12 pacjentów ciepiących na ciężką postać cukrzycy typu 1 otrzymało dożylnie wlew Zimislecelu. Lek zawierał komórki wysepek trzustkowych pochodzące z komórek macierzystych. Pacjenci otrzymali również leczenie immunosupresyjne. Terapią objęto pacjentów z długotrwałą, ciężką postacią cukrzycą typu 1. Średni wiek pacjentów to 42 lata i byli to głównie mężczyźni.
Analizy pokazały, że komórki podane dożylnie przeniknęły do trzustki, gdzie zaczęły produkować insulinę. Badacze wskazali, że terapia ta może przywrócić organizmowi zdolność do regulowania poziomu glukozy poprzez przywrócenie funkcji komórek wysp trzustkowych.
Zgodnie z wynikami przedstawionymi w publikacji, po podaniu Zimislecelu, wszyscy uczestnicy wykazali znaczną poprawę stanu zdrowia. Wysepki trzustkowe nie tylko produkowały insulinę w ich organizmach, ale robiły to na bezpiecznych poziomach, zmniejszając zależność pacjentów od tego hormonu. U leczonych osób znacznie poprawiła się kontrola glikemii. Do tego już po trzech miesiącach ustąpiły niebezpieczne epizody hipoglikemii. Pół roku po wlewie Zimislecelu 10 z 12 pacjentów nie musiało już przyjmować zastrzyków z insuliną i nadal nie musi. U pozostałych dwóch pacjentów leczenie poprawiło ich stan i przyjmowane przez nich dawki insuliny można było znacząco zmniejszyć.
Leczenie spowodowało jedynie łagodne skutki uboczne, w tym zmniejszoną funkcja nerek i przewidywany spadek komórek odpornościowych, co badacze powiązali z terapią immunosupresyjną. Inne, związane bezpośrednio z terapią komórkami macierzystymi, to biegunka, ból głowy i nudności. Nie odnotowano żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych przypisywanych nowej terapii.
Naukowcy zwracają uwagę, że to są to wyniki wstępnych badań, które zostały przeprowadzone na małej grupie. Zanim lek pojawi się na rynku, jeśli w ogóle się pojawi, może minąć sporo czasu. Naukowcy obecnie rekrutują pacjentów do kolejnej fazy badań.
„Kierowane różnicowanie pluripotentnych komórek macierzystych w wyspecjalizowane typy komórek może potencjalnie zapewnić niewyczerpane zapasy tkanek zastępczych w przypadku poważnych chorób. Nasze badanie wykazało, że wysepki pochodzące z komórek macierzystych wszczepiły się, wyprodukowały egzogenną insulinę i przywróciły fizjologiczną funkcję wysepek, co doprowadziło do poprawy kontroli glikemii, eliminacji poważnych zdarzeń hipoglikemicznych i niezależności insulinowej u osób z cukrzycą typu 1 – napisali autorzy w publikacji.
Źródło: Science Alert, New England Journal of Medicine, fot. Pexels/ CC0
