Chińscy naukowcy poinformowali, że stworzyli pierwsze dzieci, których DNA zostało dostosowane za pomocą technologii edycji genów CRISPR. Urodzone początkiem listopada dwie dziewczynki mają być odporne na HIV.
Pojawianie się potężnego narzędzia do edycji genów, CRISPR-Cas9 – techniki taniej i stosunkowo łatwej, spowodowało, że narodziny ludzi zmienionych genetycznie były teoretycznie możliwe. Z początku, w 2015 roku, badacze z Chin edytowali geny ludzkiego embrionu w laboratorium, co wywołało ogólnoświatowy protest. Ale okazuje się, że poszli o krok dalej.
He Jiankui z Uniwersytetu w Shenzhen wraz z zespołem od kilku lat pracował w klinice leczenie bezpłodności. Początkiem miesiąca poinformowano, że uczelnia rekrutuje pary, które zgodziłyby się na edycje genów u ich dzieci. W opublikowanym dokumencie można przeczytać, że planuje się usunięcie genu o nazwie CCR5 w nadziei, że potomstwo będzie odporne na HIV, ospę i cholerę. Modyfikacja miała dotyczyć zarodka, który następnie miał zostać przeszczepiony do kobiet.
Jak poinformowała agencja Associated Press, He Jiankui przed rozpoczynającą się w Hongkongu międzynarodową konferencją na temat edycji genów przyznał, że zmodyfikował zarodki dwóch dziewczynek, które urodziły się na początku listopada.
AP nie zdołała jednak niezależnie potwierdzić słów He Jiankui. Wysiłki zespołu badaczy kierowanych przez Jiankui nie zostały opublikowane w żadnym naukowym czasopiśmie, gdzie byłyby sprawdzone przez innych ekspertów. Pary, które brały udział w badaniach wolały pozostać anonimowe, a Jiankui nie zamierza wyjawić ich tożsamości.
Jiankui powiedział, że jego celem nie było wyleczenie lub zapobieżenie chorobie dziedzicznej, ale próba nadania cechy, którą niewielu ludzi ma naturalnie - zdolność do opierania się możliwym przyszłym zakażeniom wirusem HIV. W tym celu bliźniaczkom został usunięty wspomniany wcześniej gen CCR5.
Wielu naukowców uważa, że stosowanie techniki CRISPR na ludziach jest zbyt niebezpieczne. W wielu krajach tego typu próby są zabronione. Technika ta jest zbyt mało poznana. W badaniach opublikowanych w maju w ubiegłym roku badacze zaobserwowali, że stosowanie tej metody może prowadzić do wystąpienia setek groźnych mutacji w genomie (więcej na ten temat w tekście: Metoda edycji genów CRISPR może prowadzić do niepożądanych mutacji)
- Czuję ogromną odpowiedzialność. Tu nie chodzi tylko o to, aby być pierwszym, ale także, żeby pokazać to jako przykład. Społeczeństwo zdecyduje, co dalej, jeśli chodzi o dopuszczenie lub zakazanie takich badań – powiedział Jiankui. Przyznał też, że jeśli próba ta wyrządzi krzywdę dzieciom, będzie odczuwał ten sam ból, co rodzina i że będzie to jego własna odpowiedzialność.
- To nieprzyzwoity eksperyment na ludziach, którego moralnie ani etycznie nie da się obronić - powiedział dr Kiran Musunuru, ekspert od edycji genów z Uniwersytetu w Pensylwanii. - To o wiele za wcześnie. Mamy do czynienia z instrukcją obsługi człowieka. To ważna sprawa – wtórował koledze dr Eric Topol ze Scripps Research.
Ale pojawiły się także inne głosy. Jeden z najbardziej znanych genetyków, George Church z Uniwersytetu Harvarda, bronił prób chińskich badaczy. Jak przyznał, wirus HIV jest "poważnym i rosnącym zagrożeniem zdrowia publicznego". - Myślę, że jest to uzasadnione – powiedział o doniesieniach z Chin.
Stosowanie edycji genów u ludzi jest kontrowersyjne. Tam, gdzie niektórzy widzą nową formę medycyny, która eliminuje choroby genetyczne, inni widzą nową formę eugeniki oraz ogromny biznes projektowania dzieci.
„W tej coraz bardziej konkurencyjnej globalnej pogoni za aplikacjami do edycji genu, mamy nadzieję być wyróżniającą się siłą” – napisał Jiankui w oświadczeniu opublikowanym w zeszłym roku.
CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) to system używany przez bakterie do obrony przed wirusami. To taki mechanizm obronny, powtarzająca się sekwencja fragmentów DNA. Zauważony został przez Yoshizumi Ishino pod koniec lat 80. ubiegłego wieku w genomie bakterii Escherichia coli. Mechanizm zawiera informacje o DNA wirusów i w połączeniu z enzymem tnącym DNA – endonukleazą Cas9 stanowi system obrony przed wirusami.
Dzięki technologii edycji genomów można programować geny z precyzją do pojedynczych nukleotydów - "liter" tworzących informację genetyczną. Naukowcy z całego świata wykorzystują CRISPR/Cas9 do badania funkcji pojedynczych genów. W biotechnologii zaś dzięki edycji genów tworzy się nowe odmiany roślin i zwierząt o pożądanych cechach (i to niekoniecznie takie, które w świetle obecnego prawa uznane będą za GMO). W diagnostyce metoda ta jest nadzieją na szybkie rozpoznawanie bakterii i wirusów w infekcjach. Technologia ta daje również szanse na tworzenie nowych leków i terapii.
