Naukowcy z amerykańskiej firmy farmaceutycznej Lilly wykazali, że eksperymentalna terapia lekiem o nazwie donanemab zmniejsza spadek funkcji poznawczych związany z chorobą Alzheimera. Jednak pozostają pytania dotyczące potencjalnych skutków ubocznych leku.
Spośród chorób neurodegeneracyjnych priorytetowe znaczenie dla naukowców ma z pewnością opracowanie skutecznego leku na chorobę Alzheimera. W ostatnim czasie amerykańscy naukowcy wykazali istotne spowolnienie spadku funkcji poznawczych po podaniu pacjentom cierpiącym na chorobę Alzheimera nowego leku o nazwie donanemab. Uzyskane rezultaty są obiecujące, jednak pozostają obawy o bezpieczeństwo preparatu.
Ostatnio zaprezentowany został nowy lek o nazwie donanemab, stanowiący zresztą konkurencję dla innego środka nazwanego lecanemab. Oba na celownik biorą amyloidy – białka, które są wiązane m.in. z chorobą Alzheimera. Uważa się, że gromadząc się w mózgu uszkadzają one neurony i stają się przyczyną demencji.
W badaniach nad donanemabem wzięło udział 1 736 osób cierpiących z powodu łagodnych zmian wywołanych chorobą Alzheimera. Badania te prowadzone były przez 18 miesięcy, przy czym istniała również grupa kontrolna, której podawano placebo. Na podstawie badań klinicznych stwierdzono, że u osób, które przyjmowały donanemab zauważono w ciągu tych półtora roku o 35 proc. mniejszy postęp choroby, niż u osób przyjmujących placebo. Jednocześnie w odniesieniu do zdolności do wykonywania codziennych czynności u osób przyjmujących nowy lek zauważono aż o 40 proc. mniejsze pogorszenie kondycji, niż w przypadku grupy kontrolnej.
W przypadku testów donanemabu zaprzestano jego podawania w momencie, kiedy poziom amyloidów w mózgu pacjentów spadał poniżej ustalonego poziomu. Postępowano tu zgodnie z założeniem, że jeżeli cel zniknął, to po co kontynuować ostrzał? Faktem jednak jest, że aż połowa pacjentów mogła przestać przyjmować ten lek po upływie mniej niż roku. Jednocześnie zauważono jednak, że najlepsze rezultaty uzyskano u pacjentów, u których stwierdzono średni poziom (nie wysoki) innego kojarzonego z chorobą Alzheimera białka, czyli tau.
W trakcie testów donanemabu, jak i zresztą i lecanemabu (więcej na ten temat w tekście: Nowy lek na Alzheimera spowalnia postęp choroby, ale pojawiają się pytania dot. bezpieczeństwa), zaobserwowano niepokojące skutki uboczne. Przede wszystkim oba leki są w stanie spowodować krwawienia do mózgu oraz drgawki. Naukowcy podejrzewają, że zastosowane przeciwciała mogą nieodwracalnie uszkadzać naczynia krwionośne w mózgu, aczkolwiek te skutki uboczne są też wiązane z sytuacjami, w których pacjenci przyjmują jednocześnie leki przeciwzakrzepowe. W każdym razie tego typu przypadki zdarzały się kilkakrotnie częściej wśród osób przyjmujących donanemab, niż wśród tych, które przyjmowały placebo.
Jak podkreślają lekarze, trzy przypadki zgonów, które miały miejsce podczas badań, mogą być czynnikiem, który sprawi, że ryzyko przeważy nad potencjalnymi korzyściami. Jednak nawet i te mogą być niepewne. Przede wszystkim wątpliwości budzi to, czy i na ile donanemab jest w ogóle skuteczny w odniesieniu do pacjentów z wysokim poziomem białka tau? Poza tym zahamowanie postępu choroby określano wyłącznie w porównaniu do grupy przyjmującej placebo, nie zaś do postępu jako takiego dla danej osoby w ogóle. Nie stwierdzono również czy uzyskana różnica jest zauważalna np. dla członków rodziny pacjenta. Na tę chwilę nie można zatem z całą pewnością stwierdzić, że lek ten jest skuteczny i bezpieczny.
Źródło: Nature, fot. Pixabay
