Dzięki nowej terapii genowej naukowcom udało się przywrócić ślepym myszom wzrok w stopniu, który pozwalał im na sprawne poruszanie się między przeszkodami. Badacze chcą wkrótce sprawdzić swoją metodę na ludziach.
Naukowcy z University of California w Berkeley przy pomocy nieaktywnego wirusa umieścili gen kodujący receptor zielonego światła w oczach ślepych myszy. Po miesiącu zaobserwowano, że do niedawna ślepe myszy omijają przeszkody równie łatwo, jak myszy bez problemów ze wzrokiem. Uczeni twierdzą, że poddane zabiegowi gryzonie są w stanie dostrzec ruch, zmiany jasności światła, a nawet niektóre małe detale na ekranie iPada, które wystarczyłyby do odróżnienia liter.
Jak przyznali autorzy badań, zastosowana przez nich technika jest zaskakująco prosta, a wyniki badań na myszach są tak dobre, że podobną terapię genową zechcą wypróbować w badaniach klinicznych z udziałem ludzi w ciągu trzech lat. Leczenie to mogłoby pomóc osobom, które straciły wzrok z powodu zwyrodnienia plamki żółtej lub cierpiącym na zwyrodnienia barwnikowe siatkówki, dając im wystarczającą zdolność widzenia, aby sprawnie poruszać się. Być może udałoby się również przywróć im zdolność czytania lub oglądania telewizji.
Wyniki badań zostały opublikowane na łamach pisma „Nature Communications”.
Około 170 milionów ludzi na całym świecie żyje ze związanym z wiekiem zwyrodnieniem plamki żółtej. Schorzenie to dotyka jednej na dziesięć osób w wieku powyżej 55 lat. Z kolei na najczęstszą formę dziedzicznej ślepoty, barwnikowe zwyrodnienie siatkówki, cierpi blisko dwa miliony osób.
Ehud Isacoff, profesor biologii molekularnej i komórkowej z UC Berkeley przyznał, że są duże szanse, iż po podaniu spreparowanego wirusa do oka pacjenta, ten po kilku miesiącach byłby w stanie coś zobaczyć. - W przypadku chorób degeneracyjnych siatkówki badania koncentrują się na powstrzymaniu lub spowolnieniu dalszych zmian. Terapia, która mogłaby przywrócić widzenie w ciągu kilku miesięcy byłaby czymś niesamowitym – powiedział.
Korekta defektu genetycznego odpowiedzialnego za zwyrodnienie siatkówki nie jest prosta. Istnieje ponad 250 różnych mutacji genetycznych odpowiedzialnych za barwnikowe zwyrodnienie siatkówki. Około 90 procent z nich zabija komórki fotoreceptorowe siatkówki - pręciki, odpowiedzialne za postrzeganie kształtów i ruchu oraz czopki, umożliwiające widzenie kolorów. Ale zwyrodnienie siatkówki zwykle oszczędza inne warstwy komórek siatkówki, w tym komórki dwubiegunowe i zwojowe siatkówki, które mogą pozostać zdrowe, choć nie są wrażliwe na światło. W testach na myszach uczeni pokazali, że można uczynić wrażliwymi na światło nawet 90 proc. komórek zwojowych.
Aby odwrócić ślepotę u myszy, naukowcy zaprojektowali wirusa skierowanego na komórki zwojowe siatkówki i zaaplikowali do niego gen kodujący wrażliwe na zielone światło białko – opsynę. Opsyny znajdują się w czopkach i odpowiadają za ich wrażliwość na światło. Wirus przenosił gen do komórek zwojowych, które normalnie są niewrażliwe na światło, czyniąc je wrażliwymi na światło i zdolnymi do wysyłania sygnałów do mózgu, które były interpretowane jako wzrok.
Współautor badań, John Flannery, przyznał, że po aplikacji genu trudno było odróżnić myszy zdrowe od myszy, które przeszły terapię. – Przekonamy się, czy to faktycznie działa, jeśli uda nam się uzyskać podobny efekt u ludzi – powiedział Flannery.
U myszy naukowcy byli w stanie dostarczyć opsyny do większości komórek zwojowych siatkówki. Jednak by leczyć ludzi, musieliby wstrzyknąć o wiele więcej cząstek wirusa, ponieważ ludzkie oko zawiera tysiące razy więcej komórek zwojowych niż oko myszy. Jednak zespół z UC Berkeley opracował sposób, by pokonać tę przeszkodę i uzyskać podobnie wysoki odsetek uwrażliwienia komórek zwojowych, co u gryzoni.
- Jesteśmy naprawdę usatysfakcjonowani, że nasz sposób działa. Do tego jest bardzo prosty. Jak na ironię, mogliśmy tego dokonać 20 lat temu – powiedział Isacoff. Badacze obecnie zbierają fundusze na badania kliniczne z udziałem ludzi. Mają nadzieję, że te rozpoczną się w ciągu trzech lat.
