Dzięki pionierskiej terapii z wykorzystaniem komórek macierzystych chińskim naukowcom udało się wyleczyć kobietę z cukrzycy typu 1. 25-latka zaczęła produkować własną insulinę niecałe trzy miesiące po przeszczepie przeprogramowanych komórek macierzystych i po roku nadal ją wytwarza.
25-latka z Chin jest pierwszą osobą, u której pokonano cukrzycę typu 1 – donoszą naukowcy. Kobieta przeszła nowatorską terapię, w której wykorzystano jej własne komórki. Po ich pobraniu uczeni przywrócili je do stanu pluripotencjalnego, zaprogramowali je tak, aby przekształciły się w wysepki trzustkowe, a następnie wstrzyknęli je z powrotem kobiecie.
Rezultaty oraz opis badań ukazał się na łamach pisma „Cell” (DOI: 10.1016/j.cell.2024.09.004).
Cukrzyca
Cukrzyca jest chorobą charakteryzującą się podwyższonym poziomem glukozy we krwi. Jest to spowodowane defektem pracy komórek beta wysp trzustkowych, które wytwarzają obniżającą poziom cukru we krwi insulinę. W cukrzycy typu 1 komórki beta są niszczone przez układ odpornościowy. W następstwie tego zanika zdolność wytwarzania insuliny. W cukrzycy typu 2 zmniejszona jest wrażliwość tkanek na insulinę. Przez to organizm domaga się zwiększonej produkcji insuliny, co przekracza możliwości komórek beta. W rezultacie komórki beta nie działają poprawnie i poziom insuliny w organizmie maleje, choć nadal jest wytwarzana. Cukrzyca dotyka prawie pół miliarda ludzi na świecie. Najczęstszą jej postacią jest cukrzyca typu 2.
Badania te są jednymi z kilku pionierskich prób z wykorzystaniem komórek macierzystych w leczeniu cukrzycy. Naukowcy zastąpili nimi, po wcześniejszym zaprogramowaniu, wyspy trzustkowe utracone w wyniku nieprawidłowej odpowiedzi immunologicznej, co doprowadziło do cukrzycy typu 1.
Wyspy trzustkowe, nazywane także wyspami Langerhansa, to malutkie struktury składające się z komórek alfa i beta, które produkują insulinę i glukagon. Występują w miąższu trzustki. Wydzielają hormony regulujące węglowodanową przemianę materii, a dorosła osoba może posiadać nawet dwa miliony takich komórek. Osoby z cukrzycą mają zniszczone wyspy trzustkowe, dlatego nieustannie muszą stosować insulinę w zastrzykach.
Przeszczepy wysepek trzustkowych mogą leczyć chorobę, ale nie ma wystarczającej liczby dawców, aby sprostać rosnącemu zapotrzebowaniu. Do tego biorcy po takim przeszczepie muszą stosować leki immunosupresyjne, aby zapobiec odrzuceniu tkanki dawcy przez organizm. Dlatego chińscy badacze skorzystali z komórek macierzystych, które mogą być używane do hodowli dowolnej tkanki w organizmie i mogą być hodowane w laboratorium w nieskończoność, co oznacza, że potencjalnie oferują nieograniczone źródło tkanki trzustkowej. Wykorzystując tkankę wykonaną z komórek danej osoby, naukowcy mają nadzieję uniknąć konieczności stosowania leków immunosupresyjnych, co jest konieczne w przypadku przeszczepów.
Koniec z zastrzykami insuliny?
W nowych pracach chińscy naukowcy pobrali komórki od trzech pacjentów cierpiących na cukrzycę typu 1. Następnie przywrócili je do stanu pluripotencjalnego. Pluripotencjalne komórki macierzyste są zasadniczo pustymi, niezróżnicowanymi komórkami, zdolnymi do wzrostu do innych rodzajów komórek, które istnieją w całym organizmie. Wykorzystanie tego potencjału w kontekście cukrzycy oznacza, że badacze mogą opracować sposoby modyfikacji komórek macierzystych, aby stały się komórkami produkującymi insulinę, których brakuje cukrzykom, pomagając im kontrolować wysoki poziom cukru we krwi i zachować zdrowie.
W kolejnym kroku uczeni zaprogramowali pluripotencjalne komórki macierzyste tak, aby rosły w wyspy trzustkowe. Bezpieczeństwo komórek przetestowano na myszach i naczelnych. Proces leczenia pacjentów był rozłożony w czasie, tak aby ustalenia poczynione na przykładzie pierwszego pacjenta można było zastosować do drugiego, a następnie trzeciego.
W procedurze trwającej około 30 minut naukowcy wstrzyknęli 1,5 miliona wyhodowanych w laboratorium wysepek trzustkowych do jamy brzusznej pierwszego pacjenta, 25-letniej kobiety. Umieszczenie ich w jamie brzusznej umożliwiło łatwe ich monitorowanie i ewentualne usunięcie w razie potrzeby. Dwa i pół miesiąca później testy wykazały, że pacjentka produkuje wystarczająco dużo własnej insuliny, aby skończyć z przyjmowaniem zastrzyków. Co więcej, po roku nadal produkowała własną insulinę.
Zespół badaczy zaznaczył, że pacjentka bierze leki immunosupresyjne z powodu wcześniejszego przeszczepu wątroby. Od czasu podania hodowanych w laboratorium wysepek trzustkowych, kobieta przestała doświadczać niebezpiecznych skoków i spadków poziomu glukozy we krwi. – Teraz mogę jeść cukier. Lubię jeść wszystko, szczególnie gorący gulasz – przyznała kobieta, która nie podała swoich danych, by zachować prywatność.
Uzyskane przez chińskich badaczy wyniki są przełomowe, ale trzeba je powtórzyć u większej liczby pacjentów. Pozostałe dwie osoby, które brały udział w badaniach, mają równie fantastyczne wyniki, twierdzi zespół. W listopadzie minie rok od podania im przeprogramowanych komórek macierzystych. Naukowcy chcą rozszerzyć badania o kolejne 10-20 osób.
Źródło: Nature, MedicalXpress, fot. Pexels/ CC0
