Przełomowa terapia genowa. Głuchy od urodzenia chłopiec odzyskał słuch

Szpital Dziecięcy w Filadelfii poinformował o zakończonej sukcesem eksperymentalnej terapii genowej pacjenta z dziedzicznym ubytkiem słuchu. Dzięki niej 11-letni chłopiec po raz pierwszy w życiu usłyszał dźwięki. Szpital w oświadczeniu przyznał, że ten kamień milowy stanowi nadzieję dla pacjentów na całym świecie z wadami słuchu spowodowanymi różnymi mutacjami genetycznymi.… czytaj więcej

Jeden zastrzyk może obniżyć poziom cholesterolu na całe życie. Obiecujące wyniki badań nowej metody

Wykorzystując technikę edycji genów, naukowcy opracowali terapię, która „wyłącza” w wątrobie gen regulujący tzw. zły cholesterol. We wstępnych badaniach z udziałem 10 osób, terapia ta skutecznie obniżyła poziom cholesterolu LDL nawet o ponad połowę. Efekt utrzymywał się przez sześć miesięcy, ale naukowcy oczekują, że będzie trwały. Leczenie przyniosło niezwykle obiecujące wyniki, istnieją jednak pytania dotyczące bezpieczeństwa terapii.… czytaj więcej

Nowy sposób na regenerację nerwów po urazie rdzenia kręgowego. Sparaliżowane myszy odzyskały sprawność

Urazy rdzenia kręgowego prowadzą zazwyczaj do trwałej niepełnosprawności. Dzieje się tak dlatego, że uszkodzeniom ulegają włókna nerwowe, co uniemożliwia mózgowi wysyłanie sygnałów do neuronów poniżej miejsca urazu. Ale dla pacjentów z tego typu urazami właśnie pojawiła się nowa nadzieja. Naukowcy opracowali terapię genową, która, jak pokazały testy na myszach, stymuluje odrost nerwów po urazach rdzenia kręgowego i pozwala na powrót do sprawności.… czytaj więcej

Żel do terapii genowej daje nadzieję na leczenie rzadkiej choroby skóry

Naukowcom udało się skorygować niezwykle rzadką chorobę, której charakterystyczną cechą jest to, że skóra nawet pod najmniejszym naciskiem, tworzy bolesne pęcherze. Pęcherzowe oddzielanie się naskórka, bo tak fachowo nazywa się choroba, zostało zahamowane za pomocą terapii genowej zastosowanej na skórze za pomocą żelu. Praca ta, jak podkreślają eksperci, jest dużym krokiem naprzód w rozwijającej się dziedzinie badań wykorzystujących terapie genowe.… czytaj więcej