Spersonalizowana terapia genowa przeciw nowotworom uzyskała poparcie doradców FDA

Zewnętrzni doradcy amerykańskiej Agencji Żywności i Leków udzielili poparcia dla zatwierdzenia spersonalizowanej terapii genowej przeciw nowotworom. Leczenie polega na przeprogramowaniu komórek układu odpornościowego pacjenta i ukierunkowanie ich, by niszczyły komórki nowotworowe.

Agencja Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) istnieje od 1906 roku. Jej zadania skupiają m.in. się wokół kontroli żywności, leków czy urządzeń medycznych wprowadzanych na rynek USA. Agencja znana jest z rygorystycznego podejścia i dlatego jej pozytywna opinia dla danego produktu jest uznawana za swoisty wyznacznik jakości w wielu krajach świata.

Podczas panelu eksperci jednomyślnie głosowali za poparciem dla zatwierdzenia terapii genowej przez FDA. W komunikacie stwierdzili, że korzyści płynące z terapii przeważają nad ryzykiem. – Jest to poważny krok naprzód, który może zapoczątkować nową erę – powiedział jeden z doradców, Malcolm Smith, onkolog z US National Institutes of Health w Bethesda w stanie Maryland.

Gdyby FDA dopuściła terapię, byłaby to pierwsza w historii pozytywna opinia dla terapii używającej technologię CAR-T. Trzeba zaznaczyć, że FDA nie jest zobowiązana do przestrzegania zaleceń swoich doradców, ale często tak się dzieje.

Wspomniana immunoterapia CAR-T polega na modyfikacji genetycznej limfocytów T – komórek układu odpornościowego – u konkretnego pacjenta. Do tych komórek wprowadza się za pomocą wektora wirusowego sztuczny receptor, który potrafi rozpoznać komórki nowotworowe. Gdy tak zmodyfikowana komórka układu odpornościowego napotka komórkę nowotworową najzwyczajniej ją niszczy.

Terapia została opracowana przez szwajcarską firmę Novartis, która chce poddać leczeniu swoją terapią dzieci cierpiące na ostrą białaczkę limfoblastyczną oraz tych, którym nie pomogły wcześniejsze terapie antynowotworowe.

Testy wykazały, że terapie CAR-T mogą powodować długotrwałe remisje w takich przypadkach. W jednym z kluczowych badań przeprowadzonym w 2015 roku, preparat o nazwie tisagenlecleucel stworzony przez firmę Novartis osiągnął znakomite wyniki. U 52 z 63 osób, które brały udział w testach, stwierdzono remisję.

Jednak terapia ta niesie ze sobą spore ryzyko. Podczas jednego z badań 47 proc. uczestników doświadczyło ekstremalnej reakcji zapalnej, potencjalnie zagrażającej życiu, zwanej zespołem uwalniania cytokin. Skuteczna reakcja naukowców wyeliminowała zagrożenie u wszystkich badanych. Poza zespołem uwalniania cytokin częstymi objawami były problemy neurologiczne, takie jak drgawki i omamy, jednak występowały one czasowo.

W innych badaniach prowadzonych w ubiegłym roku nad techniką CAR-T zgłaszano nawet przypadki śmierci z powodu ciężkiego obrzęku mózgu. Ale terapia Novartis jest inna od tych stosowanych w feralnych próbach. Jednak te zaważyły na postrzeganiu całej metody.

Tisagenlecleucel jest przygotowywany dla każdego pacjenta oddzielnie. Najpierw pobierane są komórki chorego, które następnie poddane są inżynierii genetycznej. Tak przygotowane komórki hoduje się zanim zostaną podane pacjentowi. Przygotowanie leku dla konkretnego pacjenta trwa około 22 dni.

Terapia CAR-T jest obciążona wysokim ryzykiem i niewiele wiadomo na temat długoterminowych efektów jej stosowania. Jednak pacjenci, do których skierowana jest terapia, nie mają wielu alternatyw.

 

 

Na zdjęciu proces śmierci komórek nowotworowych .

Źródło: Nature, The Washington Post, fot. National Cancer Institute/Wikimedia Commons